Una svolta epocale da Palermo

La Sicilia è sempre stata un banco di prova per eventi a tutto campo: dalla unificazione d’Italia nel 1860, alle operazioni di laboratorio politico a partire dagli anni 50; ed oggi, a quanto pare, per la Thalassemia. E forse non poteva essere diversamente, essendo la Sicilia la regione dove la patologia colpisce endemicamente e con le tre specie: la thalassemia propriamente detta , la drepanocitosi e thalassodrepanocitosi.

Intanto va registrato l’evento estremamente positivo della nascita di una Società scientifica (la SO.S.T.E) per lo studio e la cura delle Thalassemie: primo ed autorevole esempio di collaborazione vasta ( include tutti i centri siciliani ), che inizia la sua attività con un convegno che finalmente ha qualcosa da dire.

Va dato merito agli organizzatori di essere riusciti a distribuire in maniera armonica, i pur numerosi interventi, tanto da non stancare e riuscire ad interessare, anche i così detti non addetti ai lavori.

Quì, come organizzazione di famiglie di thalassemici, ci preme sottolineare gli aspetti più interessanti che desideriamo evidenziare in tre argomenti principali.

ESPERIENZA CON IL DEFERIPRONE/ L1 IN SICILIA:

La relazione del Dr Aurelio MAGGIO è stata, a dir poco, illuminante sulla efficacia del farmaco che non ha niente da invidiare al Desferal. Con il vantaggio di restituire ai thalassemici una qualità della vita invano cercata per decenni. Sugli effetti collaterali il Dr Maggio è stato quanto mai chiaro, mettendo, si spera, la parola fine ad una serie di illazioni che spesso è sfociata in vero e proprio terrorismo scientifico.Questa volta non ci soffermeremo su questo aspetto mortificante per la scienza, che ha visto la concorrenza commerciale inquinare il campo della ricerca, che dovrebbe essere sacro, nell’interesse dei pazienti.

Speriamo tanto che anche per i thalassemici siciliani si apra una nuova era di liberazione.

ESPERIENZA DELL’ OSPEDALE DI SCIACCA SUL CONGELAMENTO DI SANGUE DA CORDONE PER TRAPIANTI.

Qualche anno fa, dalle pagine di questo stesso giornale, lanciammo un appello ai siciliani, affinchè si tipizzassero per diventare donatori di midollo e raccogliessero, col congelamento, il sangue cordonale che diversamente andrebbe perduto. L’ appello fu rivolto, per la verità, a tutte le regioni e a tutte le aree geneticamente omogenee, perchè ritenevamo, sulla scorta dei dati scientifici, che quella sarebbe stata una delle vie per la guarigione.

Oggi questo nostro sogno trova realizzazione nell’opera del Dr. CIACCIO di Sciacca, il quale ha iniziato a congelare centinaia di sacche di sangue placentare, con l’obiettivo di raggiungere uno stoccaggio di alcune migliaia. Anche se con dei limiti che riguardano il peso del trapiantato ( non può superare 40 Kg attualmente ) la metodica del trapianto di cellule staminali da cordone di donatrici siciliane, apre alla speranza i thalassemici di quella regione e quelli siciliani sparsi per l’Italia e nel mondo. Il vantaggio di questo tipo di trapianto è presto detto: è quasi impossibile il fenomeno del rigetto, semmai il nuovo midollo non attecchisce, ma le conseguenze non andrebbero più in là di questo. Per intenderci: la vita del thalassemico non correrebbe rischi, semmai rimarrebbe nella condizione originale di malato.

Se poi saranno confermate le notizie che giungono da Israele, circa trapianti effettuati senza la distruzione del vecchio midollo, allora nel medio termine Sciacca sarebbe destinata a ricoprire un ruolo importantissimo nella cura e nella guarigione della Thalassemia.

La cosa ci riempie di gioia e di speranza per ovvi motivi. Per chi scrive inoltre esiste un motivo personale, ( oltre quello di avere un figlio thalassemico siciliano ) avendo trascorso gli anni più belli della adolescenza e della giovinezza proprio a Sciacca dove ha concluso gli studi classici al " Tommaso Fazello ". Vecchi ricordi di una città ridente, protesa sul mare e dei suoi abitanti: gente fiera che vive intensamente la sicilianità.

Tanti auguri, per il momento al Dr. CIACCIO e l’invito, (ammesso che sia tecnicamente possibile) di estendere la raccolta all’intero territorio nazionale. Per quanto ci riguarda avrà tutto l’appoggio ed il sostegno possibile.

NUOVO CHELANTE ORALE DELLA NOVARTIS.

La relazione del Dr. Antonio PIGA di Torino ha arricchito i contenuti di questo Convegno con la prospettiva di interessanti novità sulla chelazione. Sembra infatti che la Novartis sia arrivata a buon punto con la sperimentazione di un nuovo chelante orale. Pur nel doveroso riserbo, il Dr. Piga ha fornito alcune indicazioni che lasciano ben sperare in questo nuovo farmaco. Intanto sembra che il rapporto chelante con il ferro sia di due molecole di principio attivo per ogni atomo di ferro, contro il rapporto di tre ad uno del Deferiprone. Ciò dovrebbe comportare una efficacia maggiore ad un dosaggio inferiore. Tutti gli altri parametri sembrano incoraggianti, sia per l’emivita che per la biodisponibilità. Non si conoscono ancora gli eventuali effetti collaterali, dato che sicuramente ci verrà fornito più avanti, quando la sperimentazione sarà arrivata alla fase finale.

I thalassemici si sono sempre posti il problema di un chelante efficace, sicuro, e che non peggiori la qualità della loro vita. Questi tre obiettivi sono stati raggiunti con L1. Ciò non toglie però, che se dovesse arrivare un prodotto migliore, esso sarebbe il benvenuto. Nella lotta per un destino migliore dei nostri figli, non esistono guerre partigiane o posizioni preconcette: la gara tra le industrie farmaceutiche è aperta finalmente; vinca il miglior prodotto. Per il momento non possiamo che formulare i migliori auguri ai ricercatori di Novartis e che presto i nostri ragazzi possano avere un chelante orale con caratteristiche superiori.