Questo è il nome con il quale l’EMEA ha dato la autorizzazione alla messa in commercio del farmaco denominato L1, con provvedimento del 25 agosto 1999.

Il 16 novembre 1999, altra data importante per questo farmaco: la C.U.F. ( la Commissione Unica del Farmaco italiana) ci ha convocato per una audizione assieme alla fondazione L. Giambrone e ad alcuni esperti del Registro di Genova. Era presente anche il Dott. Paolo Chiesi ed il Dott. Tricta per Apotex.

L’audizione è stata preceduta da una riunione del Registro, alla quale, in verità, erano presenti , come esperti, solo La Prof Adriana CECI ed il Prof Galanello di Cagliari.

Nessuno degli altri esperti era presente.

La Prof Ceci ha illustrato i termini e le condizioni di registrazione e di messa in commercio del farmaco secondo il decreto EMEA e la possibile applicazione in Italia.

Va detto subito che i paesi membi hanno l’obbligo di registrazione nei rispettivi stati e che quindi l’audizione CUF, aveva l’unico scopo di condividere con le due massime organizzazioni di malati e con il registro di Genova, i termini attuativi del provvedimento europeo.

Il fax di convocazione CUF indicava come scopo della riunione "per esame comune del problema DEFERIPRONE". Abbiamo subito chiarito che per i pazienti thalassemici e le loro famiglie il Deferiprone non è stato mai un problema, non lo è, e speriamo, non lo sia mai. Di contro, alla prova dei fatti documentati, ha risolto, prima i PROBLEMI di 318 pazienti arruolati con il programma della Fondazione Futuro senza Thalassemia e dopo di altri 197 pazienti,arruolati nel programma del Registro Nazionale, per un totale attuale di 515 arruolamenti. Problemi di 515 esseri umani, affetti da Thalassemia, che non potevano più assumere il Desferal e per i quali l’unica alternativa alla morte per sovraccarico di ferro era il Deferiprone/ L1.

Finalmente gli "INCOSCIENTI" "che volevano la rovina dei loro figli", lasciatemelo dire, alla lunga hanno avuto ragione.....è proprio vero "chi la dura la vince"

Adesso, naturalmente, todos caballeros, tutti eroi. C’è di buono che i thalassemici che usano L1, oggi FERRIPROX- DEFERIPRONE, sanno il nome e il cognome di chi si è battuto in questi anni, dal 1993 in poi, per l’affermazione del loro sacrosanto diritto a scegliere la vita, una vita degna di essere vissuta, una qualità di vita da esseri umani.

Il nome e cognome di chi ha rischiato in prima persona e di chi ha dovuto subire minacce e intimidazioni di ogni tipo, azioni, tutte, che si sono spuntate dinanzi alla incrollabile volontà di andare avanti, dinanzi al valore supremo del bene dei figli malati.

Modi di dispensazione del farmaco:

Da ora il farmaco può essere prescritto con ricetta NON RIPETIBILE dal medico esperto in Thalassemia e reperito presso le farmacie ospedaliere o delle ASL di tutto il territorio nazionale, senza passare attraverso la approvazione del comitato esperti del Registro o di qualsiasi altro organismo.

Ne possono fare uso i pazienti affetti da THALASSEMIA MAGGIORE, per i quali la terapia con Desferal è controindicata o che presentano grave tossicità con questo farmaco.

Il farmaco è ovviamente a totale carico del SSN.

Il Ferriprox - Deferiprone è controindicato ai pazienti che denunciano ipersensibilità al principio attivo o ad uno degli eccipienti, che hanno avuto ricorrenti episodi di Neutropenia, che hanno avuto un episodio di Agranulocitosi, che siano in stato di gravidanza o di allattamento. I pazienti che assumono il Deferiprone, non dovrebbero assumere altri farmaci induttori di Neutropenia o Agranulocitosi.

Per i bambini inferiori a sei anni non ci sono esperienze cliniche documentate, ciò non toglie che se il caso singolo rientra in quelli previsti dal decreto EMEA, è facoltà del Medico prescrivere il farmaco, visto che non ci sarebbero altre alternative.

Questo decreto limita l’uso ai thalassemici major con esclusione degli intermedi, purtroppo. Ma la CUF assicura che chi è già in trattamento, potrà continuare liberamente a chelarsi con il Ferriprox; anche se riteniamo che un grande numero di Intermedi, ad una certa età viene curato come i Major e cioè con regolari trasfusioni, per cui non ci è chiara questa limitazione.

La validità della messa in commercio è di 5 anni rinnovabile, e per il primo anno ci sarà un periodo di una sorta di "prova", durante il quale il Registro Nazionale dovrà fornire ulteriori dati clinici. Se alla fine dell’anno i dati saranno rassicuranti, come sembra, al farmaco sarà data maggiore libertà di prescrizione e molte clausole limitative sarebbero tolte. Con ogni probabilità anche la distribuzione sarà possibile ottenerla presso le farmacie del territorio.In ogni caso sarà ESTREMAMENTE importante che vengano fatti i controlli dell’Emocromo almeno tre volte al mese; per intenderci : ogni 7 giorni ovvero <3 giorni o >3 giorni.In pratica ogni 10 giorni di norma; 10 giorni prima la trasfusione, il giorno della trasfusione e 10 giorni dopo. Se alla fine dell’anno i dati sulla fibrosi rimarranno tranquillizzanti, così come verificato dai più illustri esperti del mondo, una nuova era si aprirà nella storia della chelazione per tutti i thalassemici.

Resta il fatto che il farmaco sarà, per il momento, sempre fornito dalle Farmacie ospedaliere, ma credo valga la pena sopportare questo momentaneo sacrificio.

Alle ore 17.00 siamo stati ricevuti dalla CUF e il pensiero è andato a quel 27 settembre 1996, quando per la prima volta siamo stati ricevuti dal massimo organismo nazionale per la messa in commercio dei farmaci e a quei momenti appassionati e per certi aspetti drammatici che hanno dato una grande spinta a che il Ministro consentisse l’USO CONTROLLATO del Deferiprone/ L1. Personalmente mi sono sentito come un ciclista in vista del traguardo e quando il Dott. Nello MARTINI, Presidente della CUF mi ha dato la parola, ho cacciato giù l’emozione e ho indicato quali erano, per i malati le tre priorità:

1° Che il farmaco venisse prescritto a TUTTI i thalassemici che rientrassero nelle condizioni previste dal decreto e che venissero garantiti i controlli per rendere l’assunzione ASSOLUTAMENTE sicura;

2° Che mai intoppi o disguidi burocratici o organizzativi facessero interrompere la regolare erogazione del farmaco;

3° Che venisse mantenuto in piedi il Registro, se ciò sarà utile alla raccolta dei dati, alla sicurezza dell’assunzione, nell’interesse della scienza e dei pazienti thalassemici.