Sabato 19 giugno e domenica 20 giugno si e’ svolto a Parma il Convegno THALASSEMIA PRESENTE E FUTURO, a cura del REGISTRO NAZIONALE USO CONTROLLATO DEL DEFERIPRONE L1 in collaborazione della ditta Chiesi di Parma e della Apotex di Toronto. Ha diretto i lavori la Prof. Adriana Ceci, responsabile del Registro Nazionale.

Erano presenti i maggiori esponenti della thalassemia italiana, ed un numerosissimo pubblico confluito dai maggiori centri italiani interessati alla thalassemia.

Presenti naturalmente gli esperti del Deferiprone L1, nonche’ le Fondazioni Futuro senza thalassemia, di Firenze e la Fondazione L.Giambrone di Sassari, e rappresentanti di molte associazioni.

Ecco il programma:

Sabato 19 giugno 1999:

Apertura dei lavori Prof.ssa A.Ceci

LETTURE MAGISTRALI

- Farmaci orfani nella prospettiva europea- Prof. G.Benzi

- La terapia Genica - Prof. A.Cao

Domenica 20 giugno 1999:

DEFERIPRONE L1 - Moderatore Prof. D.De Mattia

- Sovraccarico di Ferro e chelazione nella thalassemia Dr. A. Piga,

- Criteri di valutazione di efficacia dei chelanti ( Il Prof. Vittorio Carnelli non e’ potuto essere presente per relazionarci su questo argomento perche’ trattenuto a Milano dalla nuova carica di Dirigente del Dipartimento di Pediatria della Clinica De Marchi e da gli incarichi derivanti ) L’argomento e’ stato trattato dal Dott. Del Vecchio

- Sicurezza clinica del deferiprone Dr. Tricta

- Uso controllato del Deferiprone Prof.ssa A.Ceci

- Gi esperti rispondono (Prof. De Sanctis, Dr. I.Stefano, Dr. A. Maggio, Prof. R.Galanello)

- Intervengono le Fondazioni e le Associazioni dei thalassemici

NUOVE PROSPETTIVE TERAPEUTICHE

Moderatori Prof. F.Schettini e Prof. G.Fiorelli

- Introduzione dr.P.Chiesi

- Terapia combinata deferiprone e deferossamina - Prof. B:Wonke

- Nuove prospettive trapiantologiche - Prof. Locatelli

- Gli induttori della sintesi di HBF - Prof. N.Cappellini

- L’Idrossiurea nel trattamento della malattia drepanocitica Prof. G.Schiliro’

- Conclusioni Prof. G.Masera

Il Convegno che si e’ svolto nella prestigiosa cornice dell’Hotel Baglioni, e’ stato un momento molto importante per sottolineare l’avvenuta registrazione del Deferiprone L1, presso l’ Emea di Londra, ed e’ stato un’occasione di gioia per tutte le Associazioni di malati e per i medici che hanno creduto giusto lottare per l’affermazione di questo farmaco.

Infatti, nello svolgimento del convegno, che fra l’altro e’ stato caratterizzato da un approfondimento molto specifico e scientifico degli argomenti in programma, sono emersi alcuni dati fondamentali:

- il Deferiprone-L1 e’ stato il farmaco piu’ studiato, fra tutti i famaci usati dai thalassemici. La documentazione scientifica sul farmaco e’ ormai imponente.

- l’affermazione dell’L1 si deve principalmente al fatto che SONO STATI I MALATI AD IMPORLO ALLE ISTITUZIONI. Il fatto che centinaia di malati non potevano piu’ usare per gravi effetti collaterali la DFO, e’ stata la spinta per la ricerca necessaria di un’alternativa.

- Le questioni sull’L1 sono state approfondite a tal punto da far nascere come giustamente ha sottolineato la Prof. Ceci nel suo intervento un COMITATO DI ESPERTI PER L’USO CONTROLLATO dell’L1, Comitato a quanto pare, unico nel suo genere in Europa, e che probabilmente sara’ preso da esempio per tanti e tanti altri farmaci, per tante altre patologie sia in Italia che all’estero.

- Dal punto di vista scientifico tutti i medici hanno dovuto concludere che il farmaco L1, sottoposto a verifiche lunghe e laboriose e’ risultato essere un buon farmaco, capace di eliminare il ferro anche dagli organi interni (cuore, fegato) e di essere di grande aiuto e sollievo per i malati.

Dopo gli interventi delle due Fondazioni presenti, sono emerse con maggiore rilievo le due anime della thalassemia italiana. Infatti Il Presidente della Fondazione Giambrone, Barra, in linea con la visione del Prof. Cao, ha espresso l’opinione che l’L1 dovrebbe restare un farmaco di seconda scelta rispetto alla Desferossamina, e quindi essere sottoposto alle varie restrizioni del caso.

- La Fondazione Futuro senza Thalassemia ha invece espresso opinione completamente opposta, sottolineando quanto sia stata laboriosa l’affermazione in Italia dell’L1 e che i thalassemici che hanno lottato per potere utilizzare questo farmaco, devono continuare a vigilare, affinche’ la si finisca una buona volta di penalizzarlo.

Resta da sottolineare che il Deferiprone L1, e’ tutto sommato l’unico fatto di rilievo nella vita dei thalassemici da circa sei anni a questa parte.

Se non fosse per l’L1 e gli studi sulla "induzione dell’emoglobina fetale" il panorama della Thalassemia sarebbe veramente desolante.

Sembra tramontare infatti l’illusione che la cosiddetta Terapia Genetica, possa essere di applicazione imminente ( sembrano piuttosto lontanissimi i possibili traguardi ) mentre per quanto riguarda le prospettive trapiantologiche, con l’uso del sangue placentare e cordone ombelicale si apre una nuova fase, molto promettente, ma che almento per il momento sembra riguardare i bambini al di sotto dei 40 chili.

Altra novita’ sottolineata dalla relazione del Dott. Piga e’ quella della sperimentazione che la Ciba-Novartis aveva promosso nei centri di Cagliari e di Torino sulle molecole denominate Retard, le quali si sono rivelate non adottabili alla luce delle risultanze scentifiche.