2° Meeting medico scientifico
Complicanze nella thalassemia, approccio diagnostico e terapeutico
Palermo 10 Luglio 1998
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Si è svolto nell’Aula Magna dell’Ospedale "V. Cervello" il Meeting sulle complicanze e sulla presentazione della bozza delle Linee Guida per l’approccio diagnostico e terapeutico nella Thalassemia. A fronte di una scarsa partecipazione di medici e di pazienti, il livello del Meeting è stato di alto valore scientifico. I lavori sono stati coordinati e moderati dal Prof. Gemino Fiorelli dell’Università di Milano e responsabile con il Prof. Calogero Vullo del Progetto Clinico sulle Complicanze. Nel corso del Meeting sono state anche presentate e discusse le prime bozze delle Linee Guida su cuore, fegato ed apparato endocrino che sono e saranno ancora oggetto di discussione ed approfondimento. I medici che vi hanno contribuito con la super visione dei due coordinatori consegneranno il testo definitivo alla Fondazione che lo pubblicherà in una prestigiosa collana di testi universitari. Hanno tenuto relazioni per gli aspetti cardiaci il Prof. L. Mancuso (Fisiopatologia delle complicanze cardiache), il Prof. C. Cinque (Linee Guida per l’identificazione precoce della cardiopatia) ed il Prof. G. Derchi (Approccio terapeutico delle complicanze cardiache). Per gli aspetti epatici sono intervenuti il prof. V. Di Marco (Linee Guida per la diagnosi e terapia dell’epatite C) ed il Prof. S. De Virgiliis (Risultati della terapia con Interferone: vantaggi e limiti). Per le complicanze dell’apparato endocrino sono infine intervenuti la Prof.ssa M. Caruso Nicoletti (Linee Guida per la diagnosi ed il follow-up delle complicanze endocrine) ed il Prof. V. De Sanctis (Dal bambino all’adulto: risultati della terapia delle complicanze endocrine). La Prof.ssa M.D. Cappellini ha invece trattato le principali complicanze nella Talassemia Intermedia. La ripresa dei lavori è stata caratterizzata dalla relazione del Dr. G. Reggiardo, in rappresentanza del Comitato degli Esperti del Registro nazionale per l’uso Controllato del Deferiprone (L1), istituito a Genova nel Marzo 1997. Riportiamo qui di seguito una sintesi della relazione elaborata a cura del Dr.Reggiardo |
Il Dr. Reggiardo ha inizialmente evidenziato i risultati dell’indagine portata a termine nei primi mesi di attività del Registro, dimostrano l’effettiva riduzione dell’impiego non controllato del Deferiprone e fanno risaltare il fatto che la maggior parte dei pazienti che assumeva L1, prima dell’istituzione del Registro, è stata in seguito arruolata dallo stesso. Questo risultato è frutto di un buon lavoro di diffusione informativa operata dai Responsabili Regionali, che hanno raggiunto l’obiettivo di contattare anche i centri minori per far conoscere l’esistenza del Registro in tutto il territorio nazionale. Una ulteriore conferma è l’elevato numero di Centri, 68 in totale, che hanno inviato schede di arruolamento, tra questi oltre il 70% è costituito da piccoli Centri periferici che hanno inviato meno di 4 schede per l’inserimento nell’Uso Controllato.
Al Luglio 1998 risultano arruolati 438 soggetti, con una distribuzione per sesso sostanzialmente equilibrata, 46% di femmine e 54% maschi. Particolare cura è stata dedicata, in fase di arruolamento, dai membri del Comitato del Registro circa le motivazioni che giustificano il passaggio dalla terapia chelante con Desferoxamina al Deferiprone.
Analisi delle motivazioni che hanno determinato l’arruolamento dei pazienti per la terapia chelante con Deferiprone.
16% gravi motivi di tossicità al Desferal
54% allergia o ipersensibilità al Desferal
30% Scarsa compliance alla terapia con Desferal nonostante ripetuti colloqui operati dal personale medico specializzato
Nel caso in cui al Comitato degli Esperti giunge una richiesta di arruolamento (scheda A) in cui la motivazione per l’inserimento nel protocollo L1 sia "scarsa compliance" è sempre richiesto al medico responsabile del Centro un ulteriore colloquio in cui vengano nuovamente illustrati al
paziente tutti i punti elencati nel consenso informato che lo stesso ha firmato in precedenza. Soltanto dopo una conferma nel non voler proseguire con la terapia chelante con desferoxamina il paziente, se in possesso di tutti i requisiti richiesti, entra a far parte del Registro.
Una prima analisi statistica sull’efficacia del prodotto ha portato, dopo 6 mesi di controlli ematici eseguiti su un totale di 243 soggetti, ai risultati illustrati nella Tabella 1.
Un risultato confortante è dato dal fatto che su 46 soggetti arruolati con valori di ferritina ematica superiore a 4.000 m g/L, il 46% ha riportato, dopo 6 mesi di trattamento, importanti diminuzioni in tale parametro.
In una attenta analisi circa le segnalazioni degli eventi avversi, giunte al Registro nel primo anno di attività, sono risultati valori in percentuale inferiori ai dati raccolti in letteratura.
Gli obiettivi primari per cui la Commissione Unica del Farmaco, nel gennaio 1997, ha provveduto all’istituzione del Registro sono: una puntuale raccolta delle informazioni sull’incidenza delle nozioni avverse ed una attenta analisi circa l’efficacia chelante del deferiprone. Questi sono da considerarsi di prioritaria importanza nella raccolta delle informazioni che mensilmente giungono all’attenzione del Comitato degli Esperti, per modificare, se necessario, le linee guida che regolano l’assunzione del prodotto in Italia fino alla registrazione.
Con la normativa attuale, si ribadisce con chiarezza che, il Deferiprone (L1) è a disposizione di tutti sempre che si rispettino le indicazioni previste dal Comitato degli Esperti. Chi avesse dei problemi può mettersi in contatto o con un membro qualsiasi del Comitato o con una delle due Fondazioni.
Tabella 1. Al 10 luglio 1998 sono giunte al Registro 245 schede di controllo semestrale che hanno permesso un’analisi dell’andamento della ferritina dopo 6 mesi di trattamento con Deferiprone.
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Ferritina Iniziale < 2000 |
Ferritina 2000-4000 |
Ferritina 4000-6000 |
Ferritina > 6000 |
Totale |
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Ferritina Diminuita |
21 |
32 |
18 |
11 |
82 |
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Ferritina Invariata |
54 |
44 |
6 |
2 |
106 |
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Ferritina Aumentata |
25 |
23 |
6 |
3 |
57 |
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Totale |
100 |
99 |
30 |
16 |
245 |
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